医生在向乳腺癌患者做出病情解释时，经常会提到一些与疗效相关的指标，诸如OS、DFS、PR、CR、pCR等等，不少患者及其家属可能会晕头转向：
这些指标都是什么意思？
今天，我们就来出一期【乳腺癌疗效字典】，带大家了解一下这些疗效相关指标的意义
远期疗效指标
远期疗效指标主要评估药物/治疗方案对患者长期生存和疾病进展的影响，主要包括OS、PFS、DFS、EFS、TTP、TTF等。
01
总生存期 Overall Survival，OS
总生存期（OS）是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到任何原因导致死亡的时间，通俗来讲，就是从治疗开始患者活了多久。
OS 是很多临床试验中衡量抗癌治疗效果的终极指标，一个临床试验数据报告中的 OS 时间越久，就代表该药物/治疗方案能为患者带来的生存时间更长。
简而言之，OS 越长越好！
在临床试验中，常常会使用「中位OS（Median OS，mOS）」的概念，也叫「半数生存期」，这个不是指生存时间的中位数，而是指在这个时间节点，50 % 的人会生存，50 % 的人会去世。
举个例子
比如在一项研究中，乳腺癌患者使用该治疗方案后的「中位OS」为 60 个月，即表示参与这项研究的患者中，有一半患者的生存时间长于 60 个月，另一半患者的生存时间短于 60 个月。
此外，研究中还常用到「1、3、5 或 10 年总生存（OS）率」来反映患者的生存获益，很多患者会误以为这个指标是“治疗后只能活 n 年”的意思，其实不然，这是指患者经治疗后，生存1、3、5 或 10 年以上的患者比例。
举个例子
比如研究数据显示：乳腺癌患者在经过综合治疗后， 5 年 OS 率为 90 %，这意味着在 100 个乳腺癌患者中，只有 10 位在五年内去世，剩下的 90 人能活过 5 年甚至更久。
02
无进展生存期 Progression Free Survival, PFS
无进展生存期（PFS）是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至肿瘤进展或任何原因导致死亡（以先发生者为准）的时间。
顾名思义，就是患者通过治疗后，疾病没有进展（未发生复发或转移），且患者并未因任何意外因素死亡的时间，反映了治疗控制肿瘤生长的能力。通常 PFS 越长，表示着治疗效果越好，患者的疾病控制得越好。
简而言之，PFS 越长越好！
※ 临床实验中，也常以「中位PFS（Median PFS，mPFS）」来表示，即研究中，50 % 的患者发生了肿瘤进展等特定事件时的时间。
03
无病生存期 Disease Free Survival, DFS
与 PFS 类似的，还有无病生存期（DFS）：是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至疾病复发或任何原因导致死亡的时间（以先发生者为准）。
同样的，DFS 也是越长越好！
※ DFS 主要评价疾病复发，多用于评价手术治疗或放疗后的辅助治疗。
04
无事件生存期 Event Free Survival, EFS
无事件生存期（EFS）是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到首次发生以下任何事件的时间
✦疾病进展而无法进行手术治疗
✦局部或远处复发
✦任何原因导致的死亡等
EFS 越长越好！
※ 无事件生存期 （EFS） 相比无病生存期（DFS）增加了手术治疗指征，因此多用于评价手术治疗或放疗前的新辅助治疗。
05
疾病进展时间 Time To Progression, TTP
疾病进展时间（TTP）是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到疾病出现进展的时间。
TTP 越长越好！
※ 与无进展生存期（PFS）不同的是，PFS 包括死亡，而 TTP 不包括死亡。因此，在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下，TTP 是一个合适的指标。
06
治疗（直至）失败时间 Time To Treatment Failure,TTF
治疗失败时间（TTF）是指从随机化到无论何种原因（包括患者选择退出试验、疾病进展、治疗毒性或死亡）导致治疗终止的时间。
TTF 越长越好！
※ 治疗失败时间（TTF）与无进展生存期（PFS） 相比，综合了药物的有效性与毒性评价。
近期疗效指标
近期疗效指标主要根据肿瘤大小的变化作为判断疗效的标准，需要将患者治疗后的情况与治疗前进行对比，一般通过影像学（普遍使用CT或MRI）进行评估，推荐 6 ～ 8 周评估一次，在特殊方案或情况下可缩短或延长评估时间的间隔长度。
依据《实体瘤的疗效评价标准（RECIST 1.1）》[1]，可将疗效分为 4 个等级
01
完全缓解 Complete Response,CR
完全缓解（CR）是指除结节性疾病外，所有目标病灶完全消失。这是治疗效果最好的一种情况，意味着肿瘤完全消失了，找不到了。
02
部分缓解 Partial Response,PR
部分缓解（PR）是指所有可测量目标病灶的直径总和与治疗前相比，缩小 30%。这表示治疗对肿瘤有一定的抑制作用。
03
疾病稳定 Stable Disease，SD
疾病稳定（SD）是指目标病灶减少的程度不足 30%，增加的程度没达到 20%，这表示治疗未能使肿瘤明显缩小，但也没恶化。
04
疾病进展 Progressive Disease，PD
疾病进展（PD）是指目标病灶的直径总和增加 ≥ 20%，除此之外，必须满足直径和的绝对值增加至少 5 mm；需要注意的是，若出现一个或多个新病灶，也被视为疾病进展。这表示治疗未能控制肿瘤的生长，肿瘤仍在恶化。
根据以上数据，还可以计算出客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）
05
客观缓解率 Objective Response Rate,ORR
ORR=（CR+PR）/总例数，简单来说就是患者接受某种治疗后有效的人数的比例。ORR 越高，意味着使用该疗法达到肿瘤缩小的患者越多，是反映药物具有抗肿瘤活性的初步可靠证据。
简而言之，ORR的值越高越好！
06
疾病控制率 Disease Control Rate，DCR
疾病控制率（DCR）是指肿瘤经治疗后获得完全缓解、部分缓解和疾病稳定的病例数的比例。
DCR=（CR+PR+SD）/总例数，该指标不仅考虑疾病缓解病例，还包括疾病维持稳定状态持续一定时间的病例，DCR 的值越高，表示治疗对疾病的控制效果越好。
简而言之，DCR的值越高越好！
温馨提示
对于晚期乳腺癌患者而言，肿瘤的消失并非治疗的唯一终点，能够实现长期“带瘤生存”也是一种治疗的胜利。治疗后能够达到部分缓解（PR）或疾病稳定（SD），已经属于比较好的状态。能达到CR是非常理想的，但往往可遇不可求。晚期乳腺癌有时就像慢性病，需要长期治疗，调整心态方能获得最终的胜利。
07
病理完全缓解 pathologic complete response，pCR
乳腺癌患者经新辅助治疗后，还常使用「病理完全缓解（pCR）」来衡量疗效。
pCR是指乳腺原发灶无浸润性癌(可存在导管原位癌)，且区域淋巴结阴性。通常意味着肿瘤对新辅助治疗十分敏感有效，预示着长期生存较好。
简而言之，pCR 率越高越好！
今天的【乳腺癌疗效字典】科普小课堂就到这里啦！希望通过这篇文章，大家能够更好地明白这些指标所代表的意义，下次医生聊起这些专业术语时，或是自己翻文献查资料时，都能心里有数、不再迷糊~
参考文献
[1] Eisenhauer et al. New response evaluation criteria in solid tumours: revised RECIST guideline (version 1.1). Eur J Cancer. 2009 Jan;45(2):228-47.
[2] 国家药品监督管理局药品评审中心下发的《抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则（试行）》
[3] 中国抗癌协会乳腺癌专业委员会.中国抗癌协会乳腺癌诊治指南与规范(2024年版)[J].中国癌症杂志,2023,33(12):1092-1187.
[4] 王树堂,周瑞生,周岱翰.实体瘤中医疗效评价标准的再优化与实施[J].中医肿瘤学杂志,2023,5(4):1-5.
声明：本文旨在为读者分享和科普，仅供参考，如有不适症状，请及时咨询医生。
END
工作人员
作者丨林允夏子
审核丨蔡阳阳医生、尤秋婷医生
图源丨Pexels
苏逢锡教授团队
标签来源：
